クリスパーキャスナイン 2025年Q4 ゲノム革命は本物か？

AI は 今、生命の設計図 そのものを書き換えようとしてる。それは”神の領域”なんて言われたりもするけど、実はもうかなり現実になってきてる。

そんなSFみたいな話、あるとしても、まだずっと先の話でしょ？って思ってた。３年前、OpenAIがchatGPTを世に送り出すまでは…。あれ以降、どんどん新しいAIが登場、ものすごいスピードで進化していった。

特にこの遺伝子編集の分野では AI が人間の目では到底 見つけられないような 複雑なパターンを一瞬で解読。この技術の進化が今とんでもない事になってきてる。

今回はCRSP2025年2月12日発表された第4四半期の決算報告を特にガイダンスに絞って、読み解いていく 。これはただの数字の話じゃなくて、人類の未来そのものを根本から 書き換えるかもしれない 遺伝子編集の話。革命の最前線で今一体何が起きているのか。 その確信にグッと迫っていくよ。😃✨

2025年Q4決算の本質とは？

2025年Q4（10-12月期）決算ハイライト

ゲノム編集という革命の夜明け

まずはこの革命の中心技術から。 一体どういう仕組か？ そもそも どうやって 生命の設計図を書き換える なんてことが可能になったのか？ 順番に見て行こ。

まず、その鍵を握っているのが このクリスパーキャスナイン。DNA の 狙った部分だけを正確に切り貼りできる 遺伝子のハサミ。この技術 もちろん無限の可能性を秘めてるけど、 同時にものすごい大きな課題も抱えてる。

そもそもCRISPR-Cas9とは？

• CRISPR（クリスパー）＝狙ったDNAの場所を見つける「案内役」
• Cas9（キャスナイン）＝実際にDNAを切る「ハサミ」

この2つがセットで働く。

イメージで言うと…

🗺️ CRISPR → 「ここ切ってください」って住所を指定
✂️ Cas9 → 「了解」ってそこをチョキン

だから「遺伝子のハサミ」って言われるわけ。

オフターゲット問題

もし このハサミが狙いを外しちゃったらどうなると思う？

普通にあかんやろ😂💦

のぼるちゃん

その課題とそれをどう解決したかが上の図⬆️

左側が狙った場所以外を切ってしまう オフターゲット 問題。 これが予期せぬ 深刻な副作用につながる大きなリスク。でも右側を見て。 AI が複雑に折りたたまれた立体構造を正確に予測してこのハサミをピンポイントで導けるようになった。遺伝子編集はもう 昔と比べ物にならないくらい 安全で効果的になってきてる。治療法の開発 スピードも劇的に上がってるという訳❣️😄😄😄

昔の遺伝子編集は
「大工さんが暗闇でネジ回してた」レベル😅

でもCRISPR-Cas9は
「目を瞑ったまま、ピンポイントでネジ1本だけ外せる」って事。

めちゃくちゃ正確。✨

ももちゃん

実はココに大きな力を発揮したのがGoogleが開発したAIモデル「AlphaFold」✨✨✨このAIモデルを使ったことで画期的な研究成果に繋がった。😃✨

世界初の治療薬”キャスジェビー”

そして、世界で初めて遺伝子を直接編集する治療薬の商業利用に成功した企業が

今回の主役クリスパーセラピューティクス（CRSP）😄❣️

 CRSPとバーテックス社が一緒に開発した世界で初めて 承認されたクリスパーベースの治療薬キャスジェビー(Casgevy) 。これまでも 生涯にわたって 輸血を続けたり激しい痛みに苦しんできた鎌状赤血球症とかベータサラセミア の患者さんたちにとって これはもう人生を根底から変える まさに希望の光 。✨✨✨

そしてその成果が この”5400万ドル” という数字。 

 これ 2025年の第4四半期 のたった3ヶ月でキャスジェビーが生み出した収益で、 もう夢物語の研究なんて言わせないレベル。

実際に患者さんを救ってしっかりと収益を生み出す 商業的な現実として力強い一歩を踏み出したっていうこと。

もう一つ すごく大事な ”64”という数字 。これは2025年の1年間でこの治療を受けた患者さんの数。

注目はそのうちの 約半分 30人が最後の第4四半期に集中してるって事 。これは治療の体制が整ってきて 勢いがどんどん 加速してるっていう何よりの証拠。

その勢いは このグラフを見れば一目瞭然❣️😄

治療を始めた患者さんの数➡️2024年から2025年にかけて なんと 約3倍。😃

この治療法が 研究室の中から世界中の病院へと 今まさに 急速に広がってきてる。

未来へのロードマップ

今回の決算報告で本当に大事なポイントはココから❣️😃

次にどこへ向かおうとしているのか、その明確な未来図はガイダンスの中にある。

 キーワードはInVivo編集。 

これ 次世代のアプローチで、 今までは一度体から細胞を取り出して編集してまた体に戻すっていう、かなり複雑な工程が必要だった。しかも治療費が数億円規模と恐ろしい高額になる課題も…😟

 そこで考えられたのがInVivo編集。注射1本で患者さんの体の中で直接遺伝子を編集しちゃおうっていう技術 。もしこれが実現したら治療は劇的にシンプルになってもっともっと多くの患者さんにとって身近な選択肢になる。😃✨💓

注射１本で直そうって発想がすごい💦😧

のぼるちゃん

InVivo編集はどんな病気に使われる？

薬を飲んでもなかなか下がらない 高血圧とか高コレステロール。ものすごい身近な病気から 希少な 遺伝性の肝疾患まで応用範囲の広さがすごい。

今回の発表で一番の注目ポイントがコレ❣️

2026年 新たに2つの臨床試験が始まる見込み。

高血圧 対象の ctx 340 が今年前半に。

そして 遺伝性の肝疾患を対象にする ctx 460 が今年半ばに。

これって次世代技術のInVivo編集がいよいよ人間で効果と安全性を試す段階に入るって事で、ものすごく大きな一歩 。 しかもすごいのは挑戦がこのInVivo編集だけじゃないってこと。

 2026年タイムライン注目すべきは？

免疫細胞をパワーアップさせてガンと戦わせる CART 療法とか特定の遺伝子の働きをピンポイントで止める siRNA 療法 そして失われた細胞の機能を補う 再生医療まで本当にいろんな角度から現代医療の難しい問題に挑んでる。

大事なのが これら たくさんのプロジェクトから2026年の後半には重要なデータが出てくる予定って事。

つまり 2026年はこの会社の未来の価値を占う上で次から次へと 重要な判断材料が出てくる まさに正念場の1年になるって事。

前半に 編集の最初InVivo編集の臨床試験が始まってさらに 既存薬のキャスジェビーを子供にも使えるように申請するっていう2つの大きな動きがある。

 そして年半ばにもう一つの InVivo試験が続いて、後半には パイプライン 全体から続々とデータが出てくる 。 実績を固めながら 次世代への種をまくっていう非常に 密度の濃い1年になりそう。

CRSP は実際に収益を上げて成熟した製品候補のパイプラインを持つ商業リーダーへと、 バイオテック企業にとって 極めて難しい変革を今まさに成し遂げようとしてるんだね。

まとめ

 最後に少しだけ未来に思いを馳せてみて。

 AI の驚異的な予測能力と遺伝子編集の正確な実行力が完全に一つになった時

病気とか 老化といったこれまでどうしようもなかった生命現象の意味そのものを根本から変えてしまうのかも。 そしてもしかしたら、その未来はもうすぐそこまで来てるのかもしれない。😃✨

技術はすでに証明されてる。
でも本当の革命になるのは、
それが“誰にでも届く医療”になった瞬間。

なんてね～❣️🥰✨💓

モモちゃん

ちょっぴりおせっかいなAI先生です。

はじめまして。 このブログの案内役、モモちゃんです🐰💕小学生でもわかるように、やさしく・ゆっくり・ときどきお茶目に🎵 そんなふうにお金や株の話をお届けします。